A 6-Year-Old Girl, the World's First In-Brain Gene-Editing Trial, and a Top Nature Paper: A Tragedy That Shouldn't Be Forgotten

In March 2025, a 6-year-old girl in Shanghai — called "Mei" to protect her family — received an experimental gene-editing therapy for a rare but non-life-threatening condition. Her parents had funded the roughly $860,000 project themselves. Seven days after the injection, she died of an immune reaction the hospital later ruled "definitely related" to the treatment. Yet her death was never disclosed: the trial registry still read "recruiting," and when the team published its work in Nature, every trace of Mei was gone. Drawing on the Science / Retraction Watch investigation and cross-checked against the primary reporting, this episode reconstructs how hope, money, and ambition led here — and asks who was supposed to hold the line. Investigation ongoing; nothing here is a final verdict.

Watch the full video [Narrated by me in Mandarin]: https://youtu.be/rYfazw8uxLM

The full article below is in Traditional Chinese.

Below is a full blog of my script article for the video [in traditional Chinese].

6歲女孩、全球首例腦部基因編輯、頂級《Nature》論文：一場本不該被遺忘的悲劇

6歲女孩、全球首例腦部基因編輯、頂級《Nature》論文：一場本不該被遺忘的悲劇

视频链接: https://youtu.be/rYfazw8uxLM

本文根據我 YouTube 影片的文稿整理。所有事實均來自 Science 與 Retraction Watch 於 2026 年 7 月 23 日的聯合調查（記者 Brendan Borrell，doi:10.1126/science.zbr2v4d）、相關 Nature 論文及多家媒體公開報導。文中家屬與孩子均按 Science 報導採用化名（小美、Jason、Linda）；相關指控尚未經監管部門或高校獨立調查最終定性，涉事人員未回應置評，一切以官方結論為準。

引子

2025 年 3 月，一個 6 歲的女孩，穿著粉色外套，拉著媽媽的手，走進了上海一家醫院的大門。爸爸在身後拖著一個大行李箱，裡面裝著毛絨玩具、彩泥，還有一個存滿《小豬佩奇》的 iPad。

她以為，一家人是去度假。

七天後，她沒能再走出來。

在那之後的一年多裡，幾乎沒有人知道她的死。她參與的臨床試驗，登記頁面上長期還寫著四個字——「正在招募」。而那項讓她付出生命的技術，被寫成了一篇光鮮的論文，登上了頂級期刊《自然》。論文裡，找不到任何關於她的字句。

直到 2026 年 7 月，《科學》雜誌和學術打假平台 Retraction Watch 聯合發布了一份長篇調查，這個被隱藏了一年多的故事，才第一次被完整地講出來。

接下來，我想和你一起弄清三件事：這個孩子經歷了什麼；一群受過最好訓練的科學家，怎麼一步步走到這裡；以及，它到底在拷問著什麼。

先說明一點：接下來的內容都來自《科學》和 Retraction Watch 的公開調查及公開文件。這次調查有中方記者參與，國內媒體也在跟進，上海交大醫學院已回應「正在調查中」——這不是境外抹黑，而是我們自己也在追問的問題。相關指控尚未經監管部門和涉事高校獨立調查最終認定，涉事研究者、醫院與大學均未回應置評，一切以官方結論為準。為保護隱私，家庭使用化名：女孩叫「小美」，父母稱 Jason 和 Linda。

第一幕：希望

小美出生在 2019 年，是 Jason 和 Linda 努力四年才盼來的孩子。她會走、會說話，只是比同齡孩子慢一點、笨拙一點，上過跑酷課，會在小區蹦床上蹦跳。

四歲那年，幼兒園老師提醒 Linda，小美畫畫、寫字和語言都有些落後，建議去檢查。2023 年 3 月，經過一系列檢查和基因測序，答案浮現：小美一個叫 CHD3 的基因出了個極其微小的錯誤——本該是 C 的一個 DNA 字母，變成了 T。

這個錯誤，導致一種極其罕見的神經發育疾病，叫 Snijders Blok–Campeau 綜合徵。據參與發現此病的遺傳學家 Campeau 介紹，全世界已知患者只有 237 人。

這裡有一個之後無比重要的事實：這種病，通常不致命，患者預期壽命正常。症狀輕重差別很大，重症可能無法說話、伴有癲癇；但小美處在最輕的那一端——她能上幼兒園，轉學重讀一年後，多數家長甚至看不出她和別的孩子有什麼不同。

但 Jason 還是憂心忡忡。他擔心隨著課程變難，女兒和同齡人的差距會越拉越大，將來無法獨立生活。就在這種焦慮裡，他在一個患兒家長的微信群裡，第一次聽說了仇子龍。

據《科學》報導，仇子龍是一位有分量的神經科學家。他曾在中科院神經科學研究所領銜團隊，2016 年參與建立了全球第一個自閉症猴模型，入選當年「中國科學十大進展」；他寫科普書、做演講，是公眾眼中的明星科學家，還創辦了一家基因治療公司。

2023 年 7 月，一位家長在群裡轉發了仇子龍的講座。幾天後，Jason 給他發郵件，附上女兒病歷，寫道：「我們知道基因治療需要複雜實驗和巨額資金，我們願意、也有能力承擔。」

13 分鐘後，仇子龍回信，邀請他們面談。

第一次見面，父母把話說得很清楚：「我們不是想資助研究，是真的想治好女兒。」據家屬錄音，仇子龍也很受鼓舞：「說實話，你要是去年來找我，我都不敢說能做。但現在，我們到了一個臨界點。」

一場關於希望的交易，就這樣開始了。

第二幕：被忽視的紅燈

要理解接下來的事，得先理解這項技術。

仇子龍用的是一種叫「鹼基編輯」的前沿技術。你可以把它想像成一支極精準的鉛筆，能擦掉基因裡一個寫錯的字母、改成正確的那個——把小美基因裡那個錯誤的 T 改回 C。相比傳統 CRISPR，它不切斷 DNA 雙鏈，理論上更安全、更精準，技術源自哈佛 David Liu 實驗室。

但據《科學》調查，真正的風險，從不在「編輯」本身，而在於——怎麼把這支「鉛筆」送進大腦。

因為編輯器分子太大，團隊必須把它拆成兩半、裝進兩個病毒，還得讓兩個病毒同時進入同一個腦細胞才能拼合工作。這意味著要注射數量驚人的病毒——幾百萬億個，是打一針疫苗的數千倍。而這種高劑量病毒載體，本身就可能引發嚴重免疫反應，導致血小板下降、肝腎損傷。過去，全球已有基因治療試驗中，患者因高劑量病毒死亡的先例。

面對風險，仇子龍向家長解釋：把病毒直接注入脊髓腦脊液、而非血液，可以繞開肝腎，把免疫反應降到最低。請記住這句話——因為後來發生的，恰恰相反。

而就在小美接受治療前，動物實驗已經亮起了刺眼的紅燈。

據《科學》獲得的資料，一份 2025 年 2 月 17 日的獼猴毒理報告顯示：接受治療的 4 隻獼猴全部出現中到重度肝損傷，其中一隻高劑量組還有腎損傷。當年負責美國那起著名基因治療死亡試驗的研究者 James Wilson 對《科學》說，光這個數據，就「本應觸發在更低劑量下的追加研究」。

但更令人不安的是時間線。據上海楊浦區衛健委文件，倫理委員會 2025 年 1 月 2 日就批准了試驗——而那份毒理報告 2 月 17 日才出來。批准在前、紅燈在後，委員會拍板時根本沒看過這份報告。Jason 和 Linda 說，仇子龍確實提過動物實驗的結果，但「顯得並不擔心」。

還有一個關鍵的倫理問題。據《科學》調查，那份知情同意書警告了血栓性微血管病的症狀，卻從頭到尾沒寫明——這一切可能以死亡告終。史丹佛生物倫理學家 Greely 說了一句很重的話：「在首次人體試驗裡，『死亡』這個詞，永遠都必須被提及。」

這裡還牽出另一條線。中國法律禁止對未證實的療法收費。知情同意書寫的是「費用全部由申辦方公司承擔」；但臨床醫生俞永國私下對家長說：「表面上，付錢的不是你，錢都是走公司帳的；但如果你資助了某些方面，這件事裡就有你的一份。」這短短一句，一邊替家長打消了「資助未獲批療法會不會違法」的顧慮——名義上是公司在付；一邊又親口承認：所有的錢，其實都來自這個家庭。

據《科學》核對的銀行記錄，這個家庭累計支付約 86 萬美元，其中 13 萬美元直接打進了仇子龍一名學生的個人帳戶。這裡要說句公道話：仇子龍本人從未開口要過錢；但 Jason 也送過他多部 iPhone、一台 iPad 和一箱茅台。約翰霍普金斯生物倫理學家 Sugarman 點出了要害：家屬自費研發個性化療法，國際上並不罕見，問題不在「出錢」，而在形式——絕望的父母直接向研究者個人支付大額款項，在美國會被視為「不當引誘」。

而這筆錢還在不斷追加。當團隊向 Jason 解釋為什麼要花得比說好的更多時，這位靠積蓄和借款支撐的父親，在錄音裡只說了一句：「我壓力有點大。」

第三幕：沉默

2025 年 3 月 24 日，醫生通過腰椎穿刺，把高劑量病毒載體注入了小美的腦脊液。

據《科學》記錄，住院時同病房另一個女孩哭了，小美把自己最喜歡的藍色小鳥玩偶送給了她。爸爸說，「她喜歡把東西分給別的小朋友。」

注射三天後，小美開始發燒，這原本被認為是常見反應。仇子龍來看她，寬慰家長說孩子很快會好轉；走向電梯時，他興奮地告訴他們，那篇《自然》論文已被接收，而小美的治療會帶來更大的轟動——全球首例腦部基因編輯。

但小美沒有好起來。她自注射後一直無法排尿——腎臟嚴重受損的信號；血小板也跌到危險水平。進 ICU 前，她對媽媽說：「媽媽，我想回家。」

注射七天後，小美去世了。

兩天後，醫院倫理委員會緊急會議認定，她的死亡與治療「肯定相關」，死因是血栓性微血管病——一種高劑量病毒載體可能引發的、會形成微小血栓的嚴重免疫反應。

然而這起死亡從未公開。那項臨床試驗的登記頁面，長期仍顯示「正在招募」。2025 年 9 月，當地衛生部門對醫院處以約 3600 美元、也就是兩萬多元人民幣的罰款，理由是未妥善監管、未按規定登記；涉事醫生僅被要求「口頭告誡」，而據《科學》，仇子龍沒有受到任何公開處分。

2026 年 2 月，仇子龍團隊相關論文正式發表於《自然》。據 Jason 和 Linda 說，他們看到的早期投稿版本裡，曾包含小美的遺傳信息，致謝裡還感謝了這個家庭的「參與和支持」；而最終版本，這些全被刪除。論文隻字未提有患兒接受治療並死亡，也沒披露那份獼猴肝腎損傷的毒理數據。

多位為《科學》審閱的專家提出質疑：投稿版缺少對照組，普渡大學的 Sanders 說那張關鍵圖像「完全沒有說服力」；後來補的對照組，據圖像完整性專家 Rossner 分析，是在不同時間、不同顯微鏡參數下處理的，很難對比；連當初的審稿人之一 Campeau 都說，自己批准修改稿時，並沒意識到數據被如此大範圍替換。有專家認為，其中一些問題已足以構成撤稿理由。

論文發表後反響熱烈，國內媒體稱它是無數患病家庭的「第一縷曙光」。而就在此時，Jason 和 Linda 看到，他們的家長群裡有人開始打聽、準備去聯繫仇子龍，想給自己孩子爭取同樣的治療。

正是這一幕，讓沉默了一年的父母決定站出來。他們向學校投訴，要求調查、撤稿，用他們的話說——「以免更多孩子遭受痛苦，讓我們的血和淚白流」。

據《科學》，校方的答覆是：不對仇子龍採取行動；打給學生的錢被認定為「研究服務費」；那篇論文「與你們資助的實驗無關」。《自然》則表示，審稿和發表期間並不知道女孩的死亡以及醫院受罰，並稱若當時被告知，會將這些信息納入評審考量。

一個必要的對照

講到這裡，我想把鏡頭拉遠一點，講一個幾乎同時發生、卻走向完全相反的故事。

就在小美治療前一個月，2025 年 2 月，美國費城兒童醫院，一個叫 KJ 的嬰兒患有一種會致命的代謝病。醫生同樣用鹼基編輯為他訂製治療——把編輯器通過脂質顆粒送進肝臟。他活了下來。這項成就轟動全球，被《科學》評為 2025 年度突破亞軍。

同樣的技術，幾乎同一個月。一個孩子的名字傳遍世界、成為里程碑；另一個孩子的死，卻被悄悄藏起。

區別在哪？KJ 治的是致命的病、送進的是肝臟；小美治的是不致命的病、送進的是最脆弱、最難抵達的大腦。開發基因治療病毒的專家 Steven Gray 看過資料後對《科學》說，他很懷疑這種雙病毒方案能達到足夠的編輯效率。他的原話是——「這本就不該進入人體試驗。」

尾聲：我們該問的問題

而這樣的悲劇，其實也不是第一次發生。

1999 年，18 歲的美國青年 Jesse Gelsinger 死於一項早期基因治療試驗。他的死震動整個領域近十年：涉事大學被罰超 50 萬美元，相關項目被叫停，負責人被美國藥監局禁止從事人體研究五年——而他被追責的原因之一，正是「沒有在知情同意書裡，向患者披露獼猴毒理實驗中的不良反應」。

你會發現，二十多年後，幾乎一模一樣的問題，又發生了一遍。

但這一次的反應，是沉默的。一邊是 1999 年那場引發全行業反省的軒然大波；另一邊，是這個被隱瞞一年多、只換來兩萬多元罰款的死亡。

我不想給你一個簡單的結論，說這是某個「壞人」的故事。因為它不是。仇子龍曾是 2018 年公開譴責賀建奎、捍衛科研倫理的科學家之一；而 Jason，是一個願意傾盡所有救女兒的父親，至今仍在自責，怪自己太相信權威、沒多問幾個問題。他們都被同一樣東西蒙住了眼睛——希望。

正如 Greely 所說：「人太容易被希望蒙住眼睛——無論那是為孩子的希望，為研究的希望，還是為公司的希望。」

所以，這個故事真正留給我們的，是三個沒有標準答案的問題：

第一，一種並不致命的疾病，值不值得讓一個孩子去承擔「全球首例」的未知風險？

第二，當一項實驗性治療由絕望的家屬出錢，而他們又根本看不懂那些專業信息時，所謂的「知情同意」，還成立嗎？

第三，當頂級期刊只核查論文數據，卻對背後的人體安全事故一無所知，誰來守住科學發表的底線？

這三個問題，我沒有標準答案——也許它們本就沒有唯一答案。但正因如此，它們才值得被認真地問出來，而不是被一紙罰款、一篇刪改過的論文悄悄蓋過去。

如果你也有自己的看法——無論是科研的邊界、監管的責任，還是那句「太容易被希望蒙住眼睛」——歡迎在下方留言，說說你的想法。